Terapie genetiche

Le terapie genetiche modificano le informazioni genetiche con l'intento di curare le malattie. Potrebbero rivoluzionare la medicina moderna rimuovendo le cause alla base delle condizioni.

di Chief Investment Office GWM 25 lug 2019

La ricerca in breve

  • Le terapie genetiche utilizzano geni e cellule per trattare gravi malattie. Potrebbero rivoluzionare la medicina moderna rimuovendo le cause alla base delle condizioni genetiche ereditarie come ad esempio l'emofilia.
  • Hanno dimostrato di avere successo nel trattamento delle malattie più comuni, come il diabete o il morbo di Alzheimer, e potrebbero rivoluzionare profondamente l'industria farmaceutica esistente.
  • Sono necessari molti più dati clinici per determinare la loro efficacia in tali applicazioni e altre sfide pratiche devono essere risolte ma i progressi fatti fino a qui potrebbero cambiare il modo in cui sono allocate le risorse sanitarie.
  • I primi trattamenti per raggiungere il mercato potrebbero raggiungere vendite combinate superiori a 20 miliardi di USD, secondo le nostre stime. Il potenziale a lungo termine è ampio ma attualmente difficile da quantificare.

Le terapie genetiche modificano le informazioni genetiche con l'intento di curare le malattie. La sostituzione del DNA difettoso può rimuovere la causa di una malattia e ripristinare la salute. La tecnologia rappresenta un cambiamento di paradigma nell'assistenza medica rispetto al trattamento farmacologico tradizionale, che solitamente rallenta la progressione della malattia o allevia i sintomi.

Negli ultimi due anni le terapie geniche hanno raggiunto il concetto di prova scientifica e acquisito chiarezza normativa. Ora stanno ricevendo il sostegno e il capitale di grandi aziende farmaceutiche e biotecnologiche. I dati clinici a venire riveleranno probabilmente quali sono i prodotti e le aziende più promettenti, mentre una copertura più completa da parte degli assicuratori e dei governi dovrebbe aiutare questi nuovi prodotti a raggiungere la redditività commerciale.

Prevediamo miglioramenti nella tecnologia per stimolare lo sviluppo di nuove terapie genetiche man mano che la pipeline si evolve. Il successo clinico, il bisogno insoddisfatto e la risoluzione di problemi economici complessi determineranno quali terapie avranno successo. La crescita e l'invecchiamento della popolazione forniscono uno sfondo favorevole per il tema.

Vediamo prove sufficienti per credere che le terapie geniche avranno un ruolo chiave nel trattamento di alcune malattie rare.

UBS Asset Management Italia

Disclaimer

Si prega di leggere i termini e le condizioni riportate di seguito, e confermare di averle lette, comprese e accettate cliccando sul bottone in basso.